核酸类药物又称核苷酸类药物,是各种具有不同功能的寡聚核糖核苷酸(RNA)或寡聚脱氧核糖核苷酸(DNA),主要在基因水平上发挥作用。一般认为,核酸药物包括Aptamer、抗基因(Antigene)、核酶(Ribozyme)、反义核酸(Antisencenucleic acid)、RNA干扰剂。由于其具有特异性针对致病基因,也就是说具有特定的靶点和作用机制,因此核酸药物具有广泛的应用前景。我们就核酸药物的分类简要介绍核酸药物及其研究进展。
        随着递送技术和 RNA 药物形式的多样化发展,核酸药物已经开启繁荣发展的时代,也被称为继化学药、抗体药后的第 3 代药物。与传统的化学治疗药物相比,核酸药物优势显著:
(1)靶向“不可成药”靶标。核酸药物的靶标可以是细胞内几乎任何基因成分,包括许多小分子和抗体药物无法靶向的靶点。
(2)快速生产。开发生产新型小分子或抗体药物可能需要数年时间。然而,一旦确定了RNA的化学结构和递送到体内的途径,就可以快速设计和合成RNA药物用于临床试验。
(3)具有长效性。虽然天然RNA很容易被天然核酸酶降解,但当对其合成进行各种修改时,RNA的稳定性会大大提高。
(4)用于罕见病治疗。制药公司往往不愿为非常罕见的疾病生产新药,因为潜在利润有限。然而,在就RNA疗法而言,一旦RNA的化学成分及其传递系统得到优化,开发这些药物的新变种用于新疾病的成本就会大大降低。
        2020年新冠疫情暴发后,mRNA 疫苗的成功展现了核酸药物的巨大潜能,迅速成为新药研发市场的热点。受国外成功案例的鼓励,我国核酸药物产业也得到快速发展,目前已有十多款 mRNA 疫苗进入临床试验阶段。相信随着技术的进步,核酸药物将得到更多样化的发展,为人类治愈疾病带来希望。