CRISPR/Cas9系统自问世以来,在短短的两三年时间内已经成功应用不同领域,成为了生物科学领域最炙手可热的研究工具。在造血干细胞方面,CRISPR/Cas9系统也展现出极大的应用前景,比如研究人员利用这种新技术让CCR5和CXCR4基因发生突变,实现了艾滋病治疗研究的巨大进步。目前,对来自患者诱导多功能干细胞的CCR5和CXCR4 进行基因敲除,靶向HIV基因治疗在多个实验室成功实施。这些结果让我们向通过利用CRISPR/Cas9技术治愈艾滋病的目标更近一步。同样,我们也可以应用CRISPR/Cas9技术来改造T细胞重建免疫系统对抗肿瘤。

     PD-L1,即PD-1的配体,在多种肿瘤细胞表面表达,肿瘤细胞逃避T细胞摧毁的一种途径是通过在它表面产生PD-L1,当免疫细胞T细胞表面的PD-1识别PD-L1后,可以传导抑制行信号,T细胞就不能发现肿瘤细胞和向肿瘤细胞发出攻击信号。靶向PD-1单克隆抗体就是通过改善免疫系统来治疗癌症,阻止PD-1和PD-L1的识别过程,部分提高T细胞功能,从而使T细胞杀死肿瘤细胞。目前,我们已经完成了两件国家专利申报,两件PCT国际专利申报。  
这些基因编辑靶点是:
            程序性死亡受体1(PD-1)
           T细胞受体α(TCR-α)
           CD52

        上述3个靶点在国内动物试验研究已完成。凯地主要通过基因编辑、抗体开发技术开发靶向免疫疗法CAR-T技术,为并与临床机构合作为肿瘤患者提供精准CAR-T临床肿瘤医疗服务。